刚刚过去的2020年，尽管COVID-19大流行曾对各家公司的药物开发带来了极大影响，但是FDA审批审查的速度似乎并没有放缓。根据统计，去年一年FDA共批准了53款新药，这一数据接近2018年创下的纪录。

当然这个审批数据还不包括某些生物药物产品，也不包括FDA上个月发布的两种新冠疫苗的紧急使用授权。

2021年当然也是值得期待的一年。虽然新冠病毒疫苗仍将是FDA工作的主要重点，值得一提的是，FDA将很快做出其近期历史上最重要的决定之一：是否批准百健备受争议的阿尔茨海默氏症治疗药物Aducanumab。而且预计其也将在3月底之前做出关于心力衰竭药物，新的杜兴肌营养不良症药物和癌细胞治疗药物的决定。

以下是FDA将在2021年第一季度即将做出是否批准决定的5种药物：

01
默沙东和拜耳的慢性心衰竭药物Vericiguat

尽管市面上已经有多种药物，但是心力衰竭患者的预后仍然很差。据估计，心衰竭患者住院后的中位生存期仅超过两年。而且很少有新药在现有治疗方案上有所改善。唯一一个例外是诺华2015年7月获批的慢性心衰竭药物Entresto。这是一种首创新药，可以以多种方式作用于心脏的神经内分泌系统，该药是过去二十几年心衰治疗领域的一个伟大突破。

而Vericiguat作为首个开发用于治疗慢性心力衰竭恶化患者的“first-in-class”可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂，由默沙东和拜耳联合开发和商业推广。一项关键性试验显示，对新近住院的患者进行常规治疗后，Vericiguat可将再次住院或死亡的风险降低10％。但是，当仔细检查数据时，该药物对心血管死亡没有任何影响。

FDA预计将于1月20日做出决定。值得一提的是，根据此前拜耳公司的公告，Vericiguat已经先后在欧盟、日本、美国和中国提交上市申请。这也意味着，该产品有望在多个国家和地区实现同步获批上市。

02
Sarepta公司治疗杜氏肌营养不良新药

Sarepta公司治疗杜氏肌营养不良（DMD）新药Casimersen于2020年6月向FDA提交了新药上市申请。作为Sarepta公司第三个使用其专有的PMO RNA平台的外显子跳过药物，Casimersen专门用于治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者大约占DMD患者总数的8%。

此前，FDA已经批准了Sarepta的前两种药物Exondys 51和Vyondys 53。

在临床研究中，Casimersen刺激产生了称为肌营养不良蛋白的关键肌肉构建蛋白，该蛋白的水平在治疗后达到正常水平的约2％，而在基线时不到正常水平的1％。

FDA预计于2月25日做出有关Casimersen的审批决定。

03
Regeneron的晚期肺癌免疫治疗新药Libtayo

作为免疫疗法的后起之秀，Regeneron已经拥有了多款有竞争力的药物，其中晚期肺癌免疫治疗新药Libtayo赢得了首批。

不过迄今为止，该产品的销售额一直不高。据统计截至2020年前9个月的总销售额约为2.51亿美元。但是，随着本季度有望做出两项新的批准决定，其销售额可能会大幅增加，其中最引人注目的是一线肺癌，这是该领域竞争最激烈的领域之一。

免疫疗法改变了许多肺癌患者的治疗方式。在默沙东的Keytruda与化学疗法的结合已成为大多数新诊断为晚期非小细胞肺癌（该病最常见形式）的人的标准治疗方法。

Regeneron希望也能发挥作用。FDA预计将在2月28日做出Libtayo的有关审批决定。

04
百健针对阿兹海默症的新药Aducanumab

2021年FDA将再次面临百健的阿尔茨海默氏症治疗新药Aducanumab是否审批的决定。Aducanumab是一种靶向β淀粉样蛋白的单克隆抗体，它能有选择性地与患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合，减少β淀粉样蛋白的堆积，进而减缓疾病进展。

尽管其试验数据混杂且存在争议，但在与该公司合作审查其批准申请之后，一组外部顾问对该药物的利益风险状况进行了决定性的投票。

现在，如果FDA遵循咨询委员会的建议，则可能使寻求新的阿尔茨海默氏疗法的患者，家庭和拥护者失望。如果监管机构不理会委员会，他们就有可能损害其作为安全与有效性的独立仲裁者的声誉。

该机构的选择将产生巨大的后果，尤其是对阿尔茨海默氏症研究的连锁反应。

FDA预计将在3月7日做出是否审批Aducanumab的决定。

05
BMS和蓝鸟的多发性骨髓瘤治疗药物ide-cel

ide-cel，即idecabtagene vicleucel，是一款B细胞成熟抗原（BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，该药物用于既往接受至少三种疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的RRMM成人患者。

两年前BMS在以740亿美元收购新基的过程中，获得了该产品的权利。在美国和欧盟，ide-cel分别被授予了突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。

如果获得批准，它将成为首批被批准用于多发性骨髓瘤的癌细胞疗法。临床试验结果表明，ide-cel是一种有效的治疗方法，可在四分之三以上的研究参与者中消除或减少患者的癌症，不过ide-cel会在少数人群中引起严重的副作用。

FDA预计将在2021年3月27日做出是否批准的决定。

参考链接
https://www.biopharmadive.com/news/fda-approval-decisions-first-quarter-2021/592822/