Ayvakit（avapritinib）

1月9日，美国FDA批准Blueprint Medicines公司开发的Ayvakit（avapritinib）上市，用于治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

胃肠道间质瘤（Gastrointestinal Stromal Tumors, GIST）是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分。占胃肠道恶性肿瘤的1～3%，估计年发病率约为10－20/100万，多发于中老年患者，40岁以下患者少见，男女发病率无明显差异。

Tepezza

1月21日，美国FDA批准Horizon Therapeutics公司其创新疗法Tepezza（teprotumumab-trbw）上市，用于甲状腺眼病（thyroid eye disease ，TED）的治疗。

TED是一种威胁视力的罕见进行性严重自身免疫性疾病。患者的症状包括眼球突出、复视、视力模糊、疼痛和面部畸形等，可能严重影响患者的生活质量。这是一种经常发生在甲亢患者身上的独特疾病，病因是由于自身抗体激活了眼眶内细胞中胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）介导的信号复合体。这种疾病分为几个不同的阶段，其中活跃期大约持续2-3年，缺乏有效的治疗手段。而在疾病进入稳定期后，才能接受眼科手术进行治疗。

Tazverik

1月23日，FDA加速批准Epizyme公司(EPZM.US)开发的Tazverik(tazemetostat)上市，用于治疗不适合完全切除的转移性/局部晚期上皮样肉瘤(epithelioid sarcoma，ES)成人和16岁及以上儿科患者。Tazverik是首个也是唯一一个获批的EZH2抑制剂。

上皮样肉瘤（epithelioidsarcoma，ES）是一种罕见的软组织低度恶性肿瘤。传统的或经典型ES主要指发生于四肢末端者，也称远端型（distaltype）或普通型（conventionalform）ES。

Pizensy

2月12日，FDA批准Braintree实验室（Braintree Laboratories）开发的口服乳糖醇疗法Pizensy（lactitol）上市，治疗慢性特发性便秘（CIC）成人患者。

CIC没有能够解释其症状的组织学或生化检查异常，主要表现为排便频率、性状的改变以及部分伴随的腹部不适。

Nexletol

2月21日，FDA批准Esperion Therapeutics公司（FDA）降胆固醇新药Nexletol（bempedoic acid，片剂），这是一种口服、每日一次的、非他汀类、降低LDL-C的药物，具体适应症为：作为饮食和最大耐受剂量他汀类药物的辅助疗法，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成人患者，以及需要进一步降低“坏”胆固醇（LDL-C）水平的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者。

LDL-C是一种存在于人体内的蜡状脂肪样物质。升高的LDL-C会促进动脉中LDL-C的堆积，并可能导致心血管事件，包括心脏病发作和中风。

Vyepti

2月21日，灵北（Lundbeck）宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vyepti（eptinezumab-jjmr），用于预防性治疗成人偏头痛。

偏头痛是一种复杂而虚弱的神经系统疾病，其特征是经常出现严重的头痛，并经常伴有多种症状，包括恶心，呕吐，对光或声音敏感。根据《全球疾病负担报告》研究分析，它是所有疾病中伤残损失健康生命年（YLD）第二大主要原因，也是15至49岁患者中YLD的首要原因。据估计，偏头痛会影响美国大约3,900万人和全球超过13亿人。

Barhemsys

2月27日，Acacia制药集团宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Barhemsys（amisulpride injection，氨磺必利注射剂）用于成人患者，预防和治疗术后恶心呕吐（PONV）。

术后恶心呕吐(postoperative nausea and vomiting，PONV)是患者手术后最常见症状，受手术类型、手术持续的时间、麻醉药物和方法及术前焦虑等多种因素的影响。绝大多数患者在术后24小时发生PONV，呕吐前会出现明显恶心。

Nurtec ODT

2月27日，Biohaven制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Nurtec ODT（rimegepant），用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗。该药可在口腔内立即分散，而不需要水，可以非常方便的、随时随地服用。

原标题：【盘点】2020年FDA已批准上市药物