今日，Epizyme公司宣布，美国FDA已接受其开发的“first-in-class“EZH2抑制剂 Tazverik（tazemetostat）的补充新药申请（sNDA），用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者。 这些患者至少接受过两种前期系统性治疗。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计将于今年6月18日前做出回复。今年1月，FDA已批准Tazverik治疗转移性/局部晚期上皮样肉瘤患者。

FL是非霍奇金淋巴瘤的一种。大约20%的FL患者的 EZH2 基因携带功能获得性基因突变，导致EZH2的活性升高。 而这会导致B细胞被“锁死”在生发状态（germinal state），从而促使它们癌变。

Tazverik是一款“first-in-class”组蛋白赖氨酸甲基转移酶（Histone-Lysine N-methyltransferase）EZH2抑制剂。Tazverik通过抑制EZH2的活性，能够让B细胞继续分化或者产生细胞凋亡，从而控制肿瘤的生长。

这一申请是基于Tazverik在一项2期临床试验中的中期结果。在这项单臂试验中，携带野生型 EZH2 基因或突变型 EZH2 基因的FL患者接受了Tazverik的单药治疗。 试验结果表明，Tazverik的治疗使 携带 EZH2 突变的患者达到 69%的客观缓解率（ORR），在野生型EZH2患者亚组中的这一数值为35%。 突变型EZH2患者的中位无进展生存期（PFS）为14个月，野生型EZH2患者的PFS为11个月。这两个患者亚组的中位OS均尚未达到。

▲Tazemetostat的中期试验结果（图片来源：参考资料[3]）

“滤泡性淋巴瘤是一种无法治愈的疾病，因此患者需要一种安全，持久的治疗方案，”Epizyme公司首席医学官Shefali Agarwal博士说：“如果获得批准，我们相信Tazverik可能成为这些患者的重要治疗选择。我们非常高兴FDA可以授予Tazverik优先审评资格，并感谢患者，护理人员和研究人员做出的贡献。”