近日（5月29日），国家药品监督管理局药品审评中心组织起草发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》。

通知指出，为鼓励研究和创制新药，考虑到药物临床研发过程中，存在临床试验不可行或难以实施等情形，利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。

征求意见稿指出，该指南定位于支持药物研发，旨在厘清药物研发中真实世界研究的相关定义，明确真实世界证据在药物研发中的地位和适用范围，探究真实世界证据的评价原则，以期为工业界利用真实世界证据支持药物研发提供科学可行的指导意见。

征求意见稿明确，广义的真实世界研究定义为：既包括以自然人群为对象的研究，也包括以临床人群为对象的研究；后者所得到的真实世界证据既可用于支持医疗产品研发与监管决策，也可用于其它科学目的。真实世界数据定义为：与患者使用药物以及健康状况有关的和/或来源于各种日常医疗过程所收集的数据。

据悉，美国于2016年12月通过《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act），旨在鼓励美国食品药品监督管理局（the Food and Drug Administration，FDA）开展研究并使用真实世界证据以支持药物和其它医疗产品的监管决策，加快医药产品的开发。在该法案的推动下，2017-2018年FDA先后发布了《使用真实世界证据以支持医疗器械监管决策》、《临床研究中使用电子健康档案数据指南》和《真实世界证据计划的框架》。

FDA在《真实世界证据方案的框架》和《使用真实世界证据以支持医疗器械监管决策》中将真实世界数据定义为“与患者健康状况有关的和/或日常医疗过程中收集的各种来源的数据”。例如，电子健康档案（Electronic Health Record， EHR）数据、电子病例（Electronic Medical Record，EMR）数据、医保数据（Medical Claims Data）、产品和疾病登记中心的数据、患者报告数据（包括居家环境）、其它健康检测（如移动设备）的数据等。

2019年4月4日，FDA基于真实世界数据（RWD, real world data）批准了辉瑞的爱博新（Ibrance）一项新适应症：与芳香化酶抑制剂或氟维司群（fulvestrant）联合，可用于治疗患有HR +、HER2-转移性乳腺癌的男性患者。

本次出台的征求意见稿起草小组基于药审中心与南方医科大学战略合作建立的三方学术协调委员会，由学术界、制药工业界和监管机构代表共同组成，保证了本指南高效、高质量完成。自2018年11月正式启动，历时6个月最终形成该征求意见稿，并将其翻译成英文，一并提供中英文稿。

附 

为落实国务院《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号）以及中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号）鼓励研究和创制新药的要求，考虑到药物临床研发过程中，存在临床试验不可行或难以实施等情形，利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。

为了促进各方对真实世界证据的理解、探讨其在药物研发中的应用场景、探究其评价原则，经广泛调研和讨论，我中心组织起草了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》。

我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起3个月。

您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：

联系人：赵骏、高丽丽

联系方式：zhaojun@cde.org.cn，gaoll@cde.org.cn

感谢您的参与和大力支持。

附件 1 ：《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》中文版

附件 2 ： Key Considerations in Using Real-World Evidence to Support Drug Development(Draft for Public Review).docx0190530022608615

附件 3 ：《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》起草说明

来源：国家药审中心