此外，FDA还授予了该sBLA优先审查，并将处方药用户收费法（PDUFA）的目标日期定为2019年6月28日。在抗AQP4自身抗体阳性患者中成功完成的临床研究PREVENT的数据支持了此次申请。

 

Alexion执行副总裁兼研发主管John Orloff表示，“考虑到NMOSD复发对患者的影响，以及目前没有批准的治疗方法，我们致力于尽快将Soliris来给这些患者。根据我们强大的临床数据，我们相信Soliris可以提供显著的治疗效果，我们期待与FDA合作，以促进快速审查。”

 

NMOSD是一种罕见的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统疾病，以复发为特征。每次复发都会导致残疾的逐步累积，包括失明和瘫痪，有时还会导致过早死亡。抗AQP4自身抗体的患者约占所有NMOSD患者的四分之三。

 

在欧盟，Alexion于2019年1月向欧洲药品管理局（EMA）提交了Soliris治疗NMOSD的新适应症申请。此外，Alexion也正在准备于2019Q1在日本提交一份补充新药申请。在美国、欧盟和日本，Soliris均被授予了治疗NMOSD的孤儿药资格。

 

Soliris是一种补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。截至目前，Soliris在美国方面已获批3种适应症，分别为：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的重症肌无力（MG）。

 

Soliris是Alexion的支柱产品，根据该公司发布的2018年业绩报告，Soliris的全球销售额达到了35.63亿美元，占该公司销售额的80%以上。（生物谷Bioon.com）

 

原文出处：FDA grants priority review and accepts sBLA of SOLIRIS as treatment for NMOSD