▎药明康德/报道

在全球药物研发生态系统中，生物技术行业协会是关键参与者。他们是行业的倡导者，在国家监管和道德规范之下，致力于让复杂的科学实现其意义，从而满足公众对于更长寿和更健康生活的需求。

行业协会还提供必要的公共服务，向公众解释这个可能看似深奥的行业——这个行业经历了更多失败而非成功，伴随着每次科学进步，行业内还会产生新的争议，但这也是全球医疗保健创新的主要驱动力。

在全球生物技术产业的发展中，各个国家之间有很多相似之处。其中之一是，生物技术初创公司不断涌现，引领新药研发的进展。

正如位于美国的生物技术创新组织（Biotechnology Innovation Organization, BIO）总裁兼首席执行官Jim Greenwood先生所言，“很多人可能不知道的一个事实是，超过90%的医药公司无利可图。他们每天都承担着巨大的风险，为数百万遭受疾病苦痛但缺乏有效治愈或治疗方法的患者研发下一代突破性药物和治愈方法。

BIOTECanada总裁兼首席执行官Andrew Casey先生介绍，加拿大国家生命科学生态系统的优势在于它的连接能力——连接创业公司与主要合作伙伴，例如投资者和大型跨国公司，后者通常扮演着投资者和商业伙伴的双重角色。

这些行业协会的另一个相似之处是政府监管。从实验室发现到临床应用，药物研发是监管最严格和成本最高昂的商业活动之一。

最具争议的监管挑战之一是支付政策。BIO Deutschland首席执行官Viola Bronsema博士认为，“在德国，定价可能是一个问题。”当两年前政府试图对现有价格增加限制时，BIO Deutschland领导阻止了该措施。

在英国，患者对新药的获得最近也变得更为复杂。英国生物工业协会（BioIndustry Association，BIA）首席执行官Steve Bates先生解释，自英国脱欧以来，“BIA一直努力与欧洲进行监管协调和合作，以确保渠道双方的患者不会面临药品中断供应的问题。“

在药明康德关于药物发现与发展前景的这一独家系列报道中，生命科学行业协会的领导者们讨论了他们国家的行业情况，公司面临的挑战，取得的成功以及协会对其成员的支持作用。他们包括来自BIA的Steve Bates先生，BIO Deutschland的Viola Bronsema博士，BIOTECanada的Andrew Casey先生和BIO的Jim Greenwood先生。

全球化产业

生物技术产业在20世纪末才兴起，并在过去二十年中快速崛起。随着免疫疗法、CRISPR基因编辑、基因和细胞疗法、以及数字医疗等技术的不断发展，基因组学的“大科学”开创了药物研发的新纪元。

来自美国药品研究与制造商协会（PhRMA）的2018年生物医药行业概况报告显示，全球有7,000款药物正在临床研发阶段，其中74%有潜力成为“first-in-class”的治疗药物。

美国被视为生物技术产业的发源地，Jim Greenwood先生指出，美国是成千上万，无论规模大小的生物技术公司的所在地，这些公司已经研发了近60%的新药。

然而，生物技术产业的美国模式在全球范围内已被成功复制。在成熟的生物医药公司的合作下，大学的科学发现在初创企业中得到转化并进行商业研发。

在英国，来自BIA的Steve Bates先生观察到，“在基因组学驱动的医疗转型过程中，英国科学家、公司和机构发挥了主导作用。英国威康基金会桑格研究所（Wellcome Sanger Institute）曾是人类基因组计划的主要贡献者，现在又领导了Genomics England 100,000基因组计划，是全球基因组学科学家最为聚集的地方。”

Steve Bates先生说，英国生物技术产业围绕着强大的科学基础而建立，吸引了全球各地的投资。并且，英国的生物技术公司正在逐渐成熟，并随着融资生命周期而发展，2017年IPO的融资金额是2016年的两倍多。

德国发展了一项国家生物经济研究战略，为许多重要的研究活动奠定了基础。德国拥有世界一流的大学和研究机构，比如Max-Planck，Helmholtz Society和Leibniz Association。

BIO Deutschland的Viola Bronsema博士认为，“优秀而坚实的研究基地是德国生物技术领域成功的关键，从学术部门到生物技术和制药公司的技术转化驱动了创新。”

在加拿大，“生物技术产业已被政府确定为经济的关键支柱，”BIOTECanada的Andrew Casey先生说。“目前，各省的产业集群组成了一个蓬勃发展的生物技术生态系统，加拿大汇集了世界一流的大学和研究机构，生物技术企业家，大型跨国公司以及受过高等教育的劳动者。”

美国、英国、加拿大和德国都是全球生物技术产业快速发展的领导者之一。但在所有成功的过程中，这一行业仍然面临着重大的科学、商业和监管挑战。

风险重重的商业发展过程

正如BIO的Jim Greenwood先生所言：“药物发现是一项极其昂贵、耗时且冒险的尝试。”

BIO 2016临床开发成功率报告显示，所有候选药物从临床1期研究直至获批的总可能性仅为9.6%。尽管候选药物的失败率高达90%，但人们还是普遍认为潜在的收益比风险更为重要。

Jim Greenwood先生指出，“虽然现代生物技术在美国还是一个新兴行业，但在短短几十年内，领域内的企业家、科学家、研究人员和投资者已经来到了医药创新的最前沿。”

BIO等行业协会通过促进企业间的相互活动来帮助他们解决“风险问题”，但其主要价值在于，他们提倡在各自国家的药物研发生态系统中建立积极的监管和公共政策环境。

美国政府“已经形成了一个鼓励创新投资的公共政策环境。” Jim Greenwood先生介绍道，部分关键项目包括：通过NIH获得联邦政府积极资助的学术研究，大学向生物技术公司转让专利的财政激励措施，为初创公司提供政府补助以及知识产权保护。

Andrew Casey先生称之为“托管条件”的加拿大政府政策则包括以下几个方面：支持性税收制度，知识产权保护和支持，监管效率，以及政府计划（如工业研究援助计划以及科学研究和实验发展税收激励措施）。所有这些计划共同建立了必要的托管条件，以吸引成功的商业化创新所需的人才和投资。

同时，根据Viola Bronsema博士的介绍，德国的生物技术基础设施始于20世纪90年代的联邦BioRegio竞赛。政府计划发展了诸如慕尼黑、海德堡、美因茨和柏林等地的产业集群，这些产业集群“为新成立的公司提供实验室空间，专业人脉网络和建议。”在接下来的几年里，德国政府计划推出一项名为“从生物学到创新”的重大新计划，旨在增强对该国生物经济的支持。

Steve Bates先生表示，英国政府去年批准了一项200亿英镑的综合计划，以支持未来10年对创新公司的投资，同时，今年的英国养老基金将被适度用于支持生命科学。此外，包括Biomedical Catalyst计划在内的其他项目提供了1亿英镑，来支持早期项目在早期融资阶段跨越“死亡之谷”。Steve Bates先生称赞了政府对早期阶段和转化科学的支持，这一系列努力使英国临床前和临床研发的新药数量在欧洲处于领先地位。

正如这些国家和生物技术产业所佐证的，公私伙伴关系是成功研发新药的重要因素，也是持续挑战的主要压力所在。

行业挑战

不同国家所面对的挑战各异，但人才和私营资本的获取，临床研发的监管以及新药的定价等问题在各国普遍存在。

在美国，患者负担的新药高成本仍然是政府和行业的主要挑战。Jim Greenwood先生认为，新药研发的行业投资与针对患者及其保险公司的新药市场定价，两者是直接相关的。“由于药物研发需要并接受来自任何行业最高水平的研发再投资，新药定价必须反映维持这一关键创新生态系统所需的成本。我们需要少数成功获得的收益来奖励既往的投入并吸引新的投资。”

通过评估新药物相较于现有疗法的额外益处，德国政府已经开始限制新药花费。Viola Bronsema博士解释说，“如果难以显示额外的益处，则会根据可比较的活性成分的参考价格组来设定新药价格。”如果新药比现有疗法有所改善，政府会与药品制造商协商，在适当的比较疗法的价格基础上申请增补。在进入市场后的第一年，药物研发者可以设定价格，事实上，政府在两年前还试图对此进行限制，是Bio Deutschland成功地阻止了该措施。

“美国拥有全球最成功的生物技术集群，而英国、比利时、澳大利亚和以色列则拥有合适的战略，将其强大的生物技术产业的成果商业化，”Andrew Casey先生解释说：“投资和人才本质上都是可流动的。如果加拿大缺乏竞争力，不仅会失去投资和人才，最终还会失去创新本身。”

新药监管是一项多重挑战。它需要确保新药安全有效，要求监管部门跟上与科学快速发展的步伐，直接影响了新药研发的时间和费用。

在Andrew Casey先生看来，一个运作良好、健全的监管体系，对于其所监管的行业而言，是参与全球竞争的一项重要优势。Andrew Casey先生还建议调整监管程序和支付政策。“政府往往倾向于将监管和支付政策分离。”

总结

不同于其他高科技行业，生物技术行业的公司需要大量资金来运营，而且由于其在政府监管部门的密切监管下研发产品以及会经历多次失败，往往多年来无利可图。

在困难之外，Jim Greenwood先生经常提醒行业的受众，“很自豪地说，我们的行业已经打开了通往医学新时代的大门。当前进入市场和正在临床研发的治疗方法，与往昔相比，已不可同日而语。”