日前，Bio Products Laboratory (BPL)公司宣布美国FDA已经接受了该公司为Coagadex递交的补充生物制剂许可申请(sBLA)，并且授予它优先审评资格。Coagadex是一种从血浆中提取的凝血因子X浓缩物，它是治疗遗传性因子X缺乏症(hereditary factor X deficiency，FXD)的预防疗法，并且可以用于年龄低于12岁的FXD患者。

FXD是一种非常罕见的血液疾病。患者通常因为编码凝血因子X的基因出现变异，导致血液中因子X水平不足。因子X是凝血系统中的重要一环，它的缺乏会增加患者出血的风险。这些患者需要接受与血友病患者类似的护理。

Coagadex是一种从血浆中提纯的因子X浓缩物，它是专门为治疗FXD而开发的产品。浓缩物中超过94%的成分为因子X，而其它凝血因子(因子II和因子IX)成分很少。因此，Coagadex在补充FXD患者体内凝血因子X的同时，不会增加其它凝血因子的水平，这有利于防止由于其它凝血因子水平过高而导致的血栓形成。Coagadex已经获得FDA批准，用于成人和12岁以上儿童患者，控制出血事件，并且可以帮助FXD患者控制手术出血风险。

本次sBLA的递交是基于名为TEN02的开放标签、非随机、多中心、前瞻性3期临床试验的结果。在这项试验中，9名12岁以下的中度或重度FXD患者接受了Coagadex的治疗。作为预防性疗法，患者最初每周接受2次Coagadex治疗，剂量为40-50 IU/公斤体重。为了将患者血液中因子X的水平调整到大于5 IU/dL (并且峰值小于120 IU/dL)，患者接受治疗的频率和剂量在试验开始后的最初6周中可以作调整。

试验结果表明，在所有接受治疗的患者中，Coagadex可以降低患者的出血频率，或者在试验期间完全消除出血事件的发生。同时，在为期26周的试验过程中，患者血液中因子X的水平在接受最后一次剂量调整后都维持在5 IU/dL以上。

安全性方面，没有患者产生对因子X的抑制剂，也没有患者因为接受治疗而死亡。患者在试验过程中出现的副作用均与该疗法无关。

“BPL公司致力于改善出血和凝血疾病患者的生活。我们非常高兴FDA接受了我们的sBLA并且授予它优先审评资格，”BPL公司全球医疗副总裁Eric Wolford博士说：“将预防性和儿童数据添加到处方信息中是保证FXD患者接受适当疗法的又一重大进步。”

我们期待这一新药的审批之路顺利，尽快为儿童患者带来有效预防疗法。

参考资料：

[1] FDA Accepts Supplemental BiologicsLicense Application (BLA) and Grants Priority Review for Prophylactic and PediatricUse for Bio Products Laboratory's Coagadex® (Coagulation Factor X, Human) forTreatment of Hereditary Factor X Deficiency

[2] Prophylactic treatment of bleeding episodesin children <12 years with moderate to severe hereditary factor X deficiency(FXD): Efficacy and safety of a high-purity plasma-derived factor X (pdFX) concentrate

[3] Coagadex官方网站