为A型血友病患者开发更好的治疗方法的竞赛日益激烈，公司名单争夺市场领先地位，包括罗氏（Roche），星火（Spark），希尔（Shire）和Alnylam等大牌。罗氏在11月份获得了FDA批准用于Hemlibra（emicizumab）的药物 - 现在它在欧洲已经迈出了一大步，那里的产品正在进行监管审查。

英国药品和医疗保健管理局根据Hemlibra的早期准入计划给予积极意见，以预防A型血友病患者的出血事件。早期准入意见旨在为英国医生提供指导，在他们获得监管批准之前开药。

该机构的意见是基于公司第三阶段计划Haven的数据，根据它发布的公开报告（PDF）。它还指出，英国需要更有效的治疗A型血友病。该病通常用替代凝血因子VIII（FVIII）的药物进行治疗，但是这些治疗失败的比例高达40%。开发FVIII抑制剂的患者可以用所谓的旁路制剂治疗，但是必须频繁给药并且通常是无效的。

对于Hemlibra来说，自2015年FDA向Roche公司提供突破性治疗药物以来，对Hemlibra的期望一直很高，但是获得批准的途径一直很简单。来自关键试验的数据显示出血事件减少了87%。但也有一些无应答者，有些患者有血栓栓塞的副作用。尽管FDA批准药物的时间比预期提前了三个月，但它要求罗氏公司在标签上加上一个盒装警告，说明Hemlibra与旁路制剂（特别是Shire公司的Feiba）一起使用会导致危险的血液凝块。

罗氏公司曾经引用了像Feiba这样的旁路制剂重复给药，作为其三期计划中出现的不良事件的原因，引起了Shire的嘲笑，Shire去年获得了一项初步禁令，意在阻止Roche做出“不准确和误导”的陈述。希尔希望保护自己的血友病专营权，其中包括2016年以328亿美元收购Baxalta的治疗。 9月份，汉堡法院审查了两家公司的证据，并认定罗氏没有采取任何不当行为。希尔撤回了投诉。

但是，在血友病发展的过程中，希尔远不是罗氏公司需要与之抗衡的唯一竞争对手。 RNAi专家Alnylam在FDA解除临床控制权后，于12月重新开始Fitusiran治疗甲型血友病的试验，以便公司制定改善安全监控的策略。最近获得FDA批准用于治疗罕见形式的失明的基因疗法的Spark Therapeutics正在进行A型血友病基因疗法治疗的2期试验。加利福尼亚州的BioMarin制药公司在12月宣布已经登记该基因治疗3期临床试验中的第一例患者。

尽管如此，投资者的希望仍然高于罗氏的Hemlibra。分析师平均预计该产品最终将每年销售20亿美元。 Jefferies的分析师更乐观，预计该产品每年投入50亿美元。