医药报销历来先是确定治疗的安全性和疗效，然后再根据其价格决定最终覆盖率的一个过程。但现在，进行医药报销的机构（如：保险公司、药品福利管理机构（Pharmacy Benefit Managers, PBMs），以下称为支付方）从欧洲同行那里得到启发，开始进行复杂的数字处理和成本效益研究，以采取更全面的药品覆盖方法。”

注：药品福利管理机构（Pharmacy Benefit Managers, PBMs）是管理医保控费的第三方组织，PBM的核心业务是帮助保险公司和企业制定医疗福利计划，控制医疗费用，对保险公司保险客户的药品进行管理。其参与到医疗产业“医院—药品—药店—医保支付”的各个环节，主要作用在于平衡各方之间的利益关系。

随着美国医疗体系稳步向价值导向型报销环境迈进，制药公司必须应对这些变化，特别是在药品开发阶段。在未来十年中，将由多种因素共同推动从按使用付费到按价值付费的转变，包括：支付方对药品成本趋势的不满（尤其对于特殊药品（specialty drugs）），日益增多的可操作的真实世界数据，对药物进行价值评估的第三方框架的出现以及大型科技公司数据运算能力提升所带来的机会。 

注：特殊药品(specialty drugs)是指那些需要频繁调整给药或进行密集的临床监测，强化患者培训或依顺性帮助，有限制配发和特殊处置的药品，它们只能通过专门药房供应，包括罕见病和特殊类型癌症等。 

1. 成本压力驱动价值导向型框架的发展

几十年来，无论保险公司定价如何，美国的制药公司均可以得到有利的定价和报销，这得益于自由的定价体制以及公众对新型创新疗法的需求。支付方，尤其是药品福利管理机构（PBMs）可以通过针对仿制药给予回扣的促进策略来纳入新的疗法，但是这些策略在由高成本生物制品和特殊药品主导的市场中效果较差。美国PBM快捷药方公司（Express Scripts, ESI）在其2016年的报告中指出，传统药品支出的趋势下降1%，但特殊药品增长13.3%。Prime Therapeutics在其2017年春季趋势报告中报告了类似的数字，再次表明：支付方因高昂的治疗药品支出成本而倍感压力。虽然支付方对小分子治疗药品有很强的控制力，但是在特殊药品和生物制品方面的控制力却没有那么强大，而且随着大型制药公司大量新生物制品的上市，这种情况可能会加剧。 

尽管国家的整体定价环境不大可能出现戏剧性的政策变化，但是自由放任的定价报销环境即将结束，支付方越来越注重于要求制药公司展示其产品的临床和经济价值，尤其是那些在肿瘤学、免疫学和精神病学等高价格领域的产品。当前，临床和经济评估研究所（Institute for Clinical and Economic Review，ICER）等组织在药品评估方面的知名度不断提高。与此同时，在肿瘤学方面，美国国家综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network，NCCN）和美国临床肿瘤学会（Society of Clinical Oncology，ASCO）等组织已经制定了自己的价值评估框架，旨在推动治疗决策。

迄今为止，这些努力只对医药行业产生轻微的影响。美国仍远远落后于多年来一直进行国家卫生技术评估（Health Technology Assessments，HATs）和药物经济学评价的欧洲同行，主要是因为美国缺乏类似于英国国家卫生医疗质量标准（National Institute for Health and Clinical Excellence，NICE）的机构，同时因美国支付方的规模不够大而无法设计出类似于欧洲的评估药品价值的复杂工具。 

尽管如此，决策资源组（Decision Resources Group）的种种访问数据和报销报告表明，绝大多数支付方在决定是否报销某种药品时会基于这种药品的价值进行分析。在很多情况下，参与调查的美国支付方在就药品是否有效、分级和限制的回扣金额、以及是否有机会优先列入处方进行基本谈判时，会进行简单的成本分析。 

然而，一些支付方正在借助于如成本效用等更复杂的成本效益模型更好地比较药品。对于行业而言，模型的选择对决策过程有巨大的影响。以新一代丙型肝炎的治疗方法为例。从成本效益的角度衡量，这些药品很容易证明其高昂的价格是合理的，因为可以将患者的生命延长很多年。然而，专注于该药品对本年度药房预算影响的支付方可能得出相反的结论：该治疗药品不一定物有所值（特别是如果预计该患者三年内会转向另一家保险公司）。

ICER是一个重要的利益相关者，它与HTA机构共同运作，并使用欧洲同行机构的一些价值评估工具来衡量治疗效果。有趣的是，该组织增加了药物经济学评估部分，用以确定所检查的药品是否符合规定的成本效益阈值——根据该药物的批发购置成本，每增加一个生命年的费用为5万美元到15万美元。这种衡量标准与NICE用于确定药物是否具有成本效益的每QALY（质量调整生命年）3万英镑的衡量方法没有大的差别。虽然这些报告没有约束力且使用的方法受到了制药行业的一些批评，但在定价方面对私人支付方确实起到了指导作用。 

同时，一些行业内最重要的供应商组织已经推出了自己的价值导向型支付框架，特别是在肿瘤领域。例如，NCCN发布了一个名为证据块（evidence blocks，EB）的价值评估工具，该评估工具根据五项指标对肿瘤疗法进行评分，其中包括可负担性。同时，ASCO发布了一个价值框架，用于在临床试验中检验经过对照比较研究的肿瘤方案；该框架基于临床效益和毒性生成健康净益处（NHB）得分，并在其他属性上给出加分。斯隆·凯特琳纪念医院（Memorial Sloan Kettering）也经营着自己的价值评估框架，叫作Drug Abacus。

这些价值评估框架已经应用到医疗体系中。在DRG 2017年10月调查的40位美国药房和医疗主管中，88%表示他们直接或间接咨询了斯隆·凯特琳纪念医院（Memorial Sloan Kettering）、ASCO、ICER或ASCO的框架，以协助制定抗癌治疗的报销决定。支付方表示，这些评估框架的应用对医药报销有影响，特别是对关于回扣金额分级和报销的决定以及治疗结果导向型合同的应用产生影响。然而，被调查者对这些价值评估工具仍缺乏了解。例如：DRG调查的肿瘤科医生中只有18%表示他们知道NCCN的证据块，且对他们的处方或实践的政策和指导方针有一定影响。这表明这些价值评估工具应用的效果不佳，但当其效果得到更好的理解和传播时，应会得到更多的重视。 

2. 技术进步实现更精确的定价

不管情况如何，基于价值的支付方式都会继续推进，而这也确实得益于技术的进步。由于更多的依赖于电子健康记录和索赔数据，支付方和外部供应商可以更好的掌握处方和治疗效果之间的关系。这种方式成为除制药公司生成的临床试验数据之外的第二个数据源，并被行业视为真实世界数据的重要来源。虽然原始数据本身可能有很多不足之处，但庞大规模的数据和字段为分析和比较药品疗效提供了新的机会。

尽管发展势头良好，但价值框架的应用很可能因为医疗系统的分散而受阻。国家保险公司通常经营自己内部的药品福利管理，而将计划外区域外包给专业PBM。这种安排为制药行业带来了可见性的挑战，如难以控制谁进行利益设计，谁管理索赔，以及谁洽谈回扣。制药行业和PBM市场上已经充斥着投机，如亚马逊可能通过某种形式的收购进入PBM行业。大家一致认为，亚马逊会大幅度地重塑市场，部分通过其专业物流知识，另一方面通过接受低利润率来扩大市场占有率。

亚马逊的计算能力和它对人工智能的探索在很大程度上被忽略了。理论上，亚马逊可以进入PBM领域并像其他PBM一样运营，根据其规模谈判定价。亚马逊可以利用其技术，特别是其在人工智能方面的优势来衡量药品的价值，确定给定药品对患者的适用性。与它利用的其他在线购物技术一样，针对给定患者的药物生成合适的价格。如果这项技术取得进展，则其将为比较治疗效果提供基准，也将为真正的按绩效付费举措奠定基础。 

由于涉及医药行业，价值导向型报销方式还处于初期阶段。支付方已经为通过临床试验数据确认有效的药品付款，但整个医药市场正在发生的变化，即从成本趋势到支付方的愿望，到技术进步都会推动这一趋势的前进，并且也许会导致更多的使用增量成本效益比。

为这一过渡做准备的公司在与支付方/第三方审核人员合作指导如何进行价值评估的同时，应该对临床试验进行设计以更好地反映在实际应用中的治疗效果。在实践中，这意味着为后期试验选择正确的参照物时应得到支付方的反馈。例如，支付方可能以一种当前为护理标准的免疫学指标认为某个重磅炸弹药物不是新型疗法的最佳参照物，而更愿意选择另一种在三年内可能被视为护理标准的疗法。行业还应该增强通过其他子群体（例如，先前的治疗经验或其他指标）来对治疗效果数据进行细分的能力，使得支付方能够更好的了解药品的真正疗效。更重要的是，公司必须准备好通过数据驱动验证其药品是否真正物有所值。