近日，杨森制药（Janssen）宣布美国FDA授予其在研新药apalutamide递交的新药申请（new drug application，NDA）优先审评资格。Apalutamide是杨森公司开发的新一代口服雄激素受体（androgen receptor，AR）抑制剂。它将用于治疗未转移的去势抵抗性前列腺癌（castration resistant prostate cancer, CRPC）。优先审评资格意味着FDA将在接到NDA之后六个月内完成对申请的审批，加快apalutamide的审批过程。

前列腺癌是男性中常见的恶性肿瘤。由于雄性激素能够刺激前列腺癌细胞的生长，对于早期前列腺癌的治疗方法除了手术以外，常见的治疗手段是雄激素阻断疗法（androgen deprivation therapy，ADT）。但是这些接受ADT治疗的患者最终都会对ADT产生抗性，从而患上CRPC。大约10%~20%的前列腺癌患者在确诊后5年内肿瘤会转变为CRPC。这些患者虽然肿瘤还未转移，但是如果他们的PSA指标迅速升高，肿瘤转移的风险非常大。而转移的前列腺癌对患者的危害显著升高。如何治疗这些PSA指标迅速升高的CRPC患者仍然是一个未被满足的医疗需求。

杨森公司开发的apalutamide是新一代的AR抑制剂，它能够防止雄激素与受体结合，并且阻止AR向肿瘤细胞的细胞核中转移。这可以抑制雄激素促进肿瘤细胞生长的作用。杨森公司此次递交新药申请是基于在今年6月完成的用apalutamide治疗未转移CRPC患者的临床3期试验结果。这些患者虽然持续接受ADT疗法，但是他们的PSA指数仍然迅速升高。该项试验结果的主要终点为无转移存活期（metastasis-free survival，MFS）。杨森公司将于2018年2月8日在旧金山举行的美国临床肿瘤学会泌尿生殖癌症研讨会（American Society of Clinical Oncology Genitourinary Cancers Symposium）上汇报这项名为SPARTAN的临床3期试验结果。虽然试验结果目前尚未公布，但是获得FDA的优先审评资格从侧面表明了FDA对试验结果的认可。

“对于前列腺癌患者来说，如果肿瘤扩散到身体其它部位，预后将显著恶化。因此，未转移的CRPC患者需要更多医疗选择来延缓疾病的恶化，从而改善长期效果，”杨森公司肿瘤学晚期开发兼全球医疗事务副总裁Craig Tendler博士说：“我们很高兴FDA通过授予优先审评资格，认可apalutamide治疗这些患者的潜力。”

参考资料：

[1] U.S. FDA Grants Priority Review to Janssen for Apalutamide as a Treatment for Non-Metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer

[2] Janssen Submits New Drug Application to U.S. FDA for Apalutamide (ARN-509) to Treat Men with Non-Metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer