抗体偶联药物（ADCs）是将细胞毒类化疗药通过链接子与靶向肿瘤细胞表面抗原的特异性抗体连接起来，从而让化疗药更精准地作用于肿瘤细胞，而减轻对健康组织的毒副作用。

Mylotarg 是全球第一个上市的 ADC，凭借 26% 的应答率在 2000 年 5 月 17 日被 FDA 加速批准上市，用于治疗首次复发、60 岁以上、CD33+、不适合细胞毒化疗的急性髓性白血病（AML）患者。2004 年，Wyeth 启动了 Mylotarg 上市后的验证性 III 期研究，代号 SWOG 106，评估在化疗基础上联合使用 Mylotarg 能否延长患者生命。

但是 SWOG 106 研究进行初期，就发现 Mylotarg 治疗组有严重的致命性肝损伤，联合用药组的死亡率高于单独使用化疗组（5.7% vs 1.4%），且未表现出明显的生存获益，SWOG 106 研究随之提前终止，辉瑞也在 2010 年 6 月宣布将 Mylotarg 自主撤市。

Mylotarg 之后，又有 3 个抗体偶联药物先后获得 FDA 批准上市。武田 /Seattle Genetics 联合开发的 Adcetris（brentuximab vedotin）在 2011 年被 FDA 批准用于治疗霍奇金淋巴瘤；罗氏的 Kadcyla（ado-trastuzumab emtansine）在 2013 年获得 FDA 批准，用于治疗 HER2+ 乳腺癌；惠氏 / 辉瑞的 Besponsa（inotuzumab ozogamicin）于今年 8 月被 FDA 批准，用于单药治疗复发或难治性的 CD22+ 成人 B 细胞前驱急性淋巴细胞白血病（ALL）。

9 月 1 日，依照之前专家咨询委员会 6:1 的投票结果，FDA 再度批准 Mylotarg 上市，用于治疗新确诊的 CD33+ 成人急性髓性白血病（AML），以及对初始治疗无应答的 2 岁以上儿童的难治性 CD33+AML。Mylotarg 重获新生也让目前市面上的抗体偶联药物达到了 4 个，辉瑞则同时拥有 2 款 ADC 药物。

Mylotarg 联合化疗（多柔比星 + 阿糖胞苷）对新确诊 CD33+ 成人 AML 的疗效和安全性在一项纳入 271 例患者的 ALFA-0701 研究中得到了证实。该研究评估了患者的无事件生存期，结果发现 Mylotarg+ 化疗的中位无事件生存期显著长于化疗组（17.3 vs 9.5 个月）。

另外 2 项 Mylotarg 单独用药的临床研究中也证明了其安全性和疗效。第一项纳入 237 例新确诊 AML 患者的研究发现，接受 Mylotarg 治疗患者的生存期长于只接受支持治疗的患者（4.9 vs 3.6 个月）；第二项纳入 57 名 CD33+ 复发 AML 患者的研究发现，患者接受 Mylotarg 治疗后的完全缓解率达到 26%，中位缓解时间达到 11.6 个月。

Mylotarg 常见的不良反应包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等，严重不良反应包括低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。Mylotarg 的药品标签上带有黑框警告，警示其有致命性肝损伤风险。

Mylotarg 获得过 FDA 授予的孤儿药资格，其之所以再度获批，也是因为许多成人和儿童 AML 患者的医疗需求远未得到满足。