时间： 2017年2月22日上午10时

地点： 科学技术部

内容： 新闻发布会由科技部重大专项办公室陈传宏主任主持。新药专项技术总师、中国工程院桑卫国院士，新药专项实施管理办公室主任、卫生计生委科教司秦怀金司长一起介绍了国家科技重大专项整体进展和系列新闻发布活动的情况，并与部分专家代表一起回答了记者提问。人民日报、新华社等二十余家媒体参加了发布会。

主持人：女士们、先生们，各位新闻界的新老朋友：

大家上午好！首先，热烈欢迎媒体界的各位朋友。请允许我代表科技部重大专项办公室，向长期以来关心和支持我国科技事业发展和国家科技重大专项组织实施的媒体朋友们表示衷心地感谢！

重大专项是我国科技工作的重中之重，是实施创新驱动发展战略的重要抓手。在党中央、国务院统一领导下，科技部、发展改革委、财政部三部门会同各重大专项组织实施部门、地方政府和单位，围绕国家重大战略需求开展集中攻关，产生了一批重大标志性成果，取得了显著的经济效益和社会效益，有力支撑我国科技和产业竞争能力的整体提升。

在“十二五”组织实施和成果总结的基础上，今年我们将组织召开国家科技重大专项系列新闻发布会，向新闻媒体和全社会集中公开发布重大专项实施取得的重大成果，以及对支撑经济社会发展所发挥的重要作用。我们已于今年1月召开了“新一代宽带无线移动通信网国家科技重大专项”新闻发布会。

今天，我们在此召开本年度第二次新闻发布会，专题发布重大新药创制专项实施进展和“药物非临床安全性评价平台”实施成效、及其对保障公众用药安全发挥的重要作用。我们很荣幸地邀请到“新药创制重大专项”技术总师、中国工程院桑国卫院士，专项实施管理办公室主任、国家卫生计生委科教司秦怀金司长，专项总体组专家、中国医学科学院药物研究所杜冠华研究员，以及中国食品药品检定研究院院长李波研究员、国家（上海）新药安全评价研究中心主任马璟研究员、国家（成都）新药安全评价研究中心主任岑小波研究员、中科院上海药物研究所药物安全评价研究中心主任任进研究员、北京昭衍新药研究中心股份有限公司左丛林总经理来为大家介绍相关情况，并回答大家的提问。

首先有请秦司长介绍新药专项进展情况及实施成效。

秦怀金：各位新闻界的朋友们，大家上午好。非常感谢各位媒体界的朋友们长期以来对医药卫生科技创新工作的关注和支持。下面，我代表重大新药创制科技重大专项（以下简称“新药专项”）实施管理办公室，向大家报告新药专项实施的总体情况及下一步工作。

按照《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006-2020年）》，经国务院批准，新药专项于2008年启动实施。由国务院统一领导，科技部会同发展改革委、财政部统筹协调；成立了由10个部门联合组成的领导小组，科技部为组长单位，负责领导决策和部门协调；国家卫生计生委和中央军委后勤保障部卫生局作为牵头组织部门，按照领导小组要求，负责落实专项组织实施工作。

新药专项建立了行政和技术两条线，职责明确、协同推进的管理体系。技术管理方面，成立了由桑国卫院士为组长的20余名专家组成的总体组，负责技术路线的确定和把关，为牵头组织部门决策提供了强有力的技术支撑；行政管理方面，成立了由10个领导小组成员单位推荐人员组成的实施管理办公室，负责日常管理工作。

新药专项是聚焦国家重大战略产品和重大产业化目标，在设定时限内进行集成式协同攻关的科技计划。实施期为2008年至2020年，按照三个五年计划“铺、梳、突”的聚焦发展策略，分阶段落实。新药专项总体目标是针对恶性肿瘤等10类(种)重大疾病，自主研制和技术改造一批药物，完善国家药物创新体系，提升自主创新能力，加快医药产业发展，加速我国医药研发由仿制向创制、医药产业由大国向强国的转变。

新药专项实施8年来，中国生物医药产业研发创新能力与产业发展持续增强，取得了阶段性成效。

一是新药研发成果显著，惠及广大患者。针对重大疾病防治需求，新药专项围绕产业链部署研发链，截至“十二五”末，累计90个品种获得新药证书，其中包括手足口病EV71型疫苗、Sabin株脊灰灭活疫苗、西达本胺、埃克替尼、阿帕替尼等24个1类新药，是专项实施前总和的5倍。135个品种获得临床批件。技术改造200余种临床急需品种，其中涉及15.3%的国家基本药物，药品质量明显提升。在肺癌、白血病、耐药菌防治等领域打破国外专利药物垄断，国产小分子靶向抗癌药盐酸埃克替尼在国家药品价格谈判中，促使国外专利药物降价超过50%，大幅减轻患者用药负担。针对新发突发传染病，科学预判、超前部署，应急研发了帕拉米韦、磷酸奥司他韦、埃博拉病毒治疗性抗体MIL77、重组埃博拉病毒疫苗等应急药品，为重大突发疫情的联防联控提供技术支撑和生物安全保障。新药研发创新能力得到国际认可，拉莫三嗪获得美国FDA批准上市，利培酮微球注射剂获得美国FDA批准，直接提交新药申请；地奥心血康、丹参胶囊等获得欧盟上市许可。

二是创新体系不断完善，创新能力显著提升。新药专项重点支持综合性大平台、单元技术平台、资源平台等创新药物研发技术平台建设，逐步形成了以科研院所和高校为主的源头创新、以企业为主的技术创新、上中下游紧密结合的网格化创新体系，新药自主创新能力大幅提升。突破了抗体和蛋白药物制备、生物大分子药物给药、药物缓控释制剂、中成药二次开发等一批瓶颈性关键技术，临床前评价、疫苗研发、抗体表达等技术逐步实现由“跟跑”向“并跑”的转变。医药企业技术创新能力显著提升。“十二五”期间，获国家科技奖励51项，其中，现代中药新药发现和评价技术平台建设等5个项目获得国家科技进步一等奖。吸引和集聚了国外高级人才915人，其中“千人计划”人才近200名，居各专项之首。

三是创新驱动作用显著，促进了医药产业快速发展。据初步统计，新药专项中央财政投入128亿，实现直接经济效益1600亿。企业创新主体地位持续增强，2015年规模以上企业研发投入约450亿元，较2010年翻两番。工业主营业务年收入过百亿的医药企业由专项实施之初的2家增加至2015年的11家，促进规模以上医药工业增加值年均增长13.4%，居各工业各门类前列。促进京津冀、环渤海、长三角、珠三角等地区形成相对集中、各具特色的生物医药产业集群，加快了区域经济发展和产业转型升级。

目前，已进入“十三五”时期的最后攻坚阶段，也是新药专项实施的决胜阶段，我们将坚决贯彻党中央、国务院的决策部署，全面落实全国科技创新大会指示精神，以五大发展理念为统领，在国家战略需求和民生现实需求两个维度上组织凝练重大研发任务；坚持产品和技术主线，着力提升自主创新、转化应用和国际竞争三种能力；坚持创新与成果转移转化并重，为稳增长、调结构、促发展、惠民生提供支撑；坚持管理改革和机制创新，全面落实科技体制改革要求，转变政府职能，营造良好政策环境。

下一步，将重点任务聚焦调整为重大品种及其关键技术研发、核心技术创新平台及能力建设两部分内容。

在重大品种研发及关键技术突破方面：

一是关于加强创新品种研发。把握国际技术发展前沿，研发具有新结构、新靶点和新作用机制的重大创新品种；促进多学科协同创新，重点开展中药经典名方开发，及具有特色优势的中药复方及其活性成分等研究；进一步加强新型抗体、抗体偶联药物等研究。

二是加速临床急需品种研制。加快推进处于临床试验阶段的重点品种（200余个）研发进程，特别是临床急需和具有市场潜力的重大品种。如艾滋病二线治疗药物、重大疾病专利到期药、儿童及老年等特殊人群用药、耐药菌防治药物等。

三是突破核心关键技术。针对重大品种研发和产业化的关键环节，发展一批前瞻性新技术，突破一批高端制剂等核心关键技术。按照国际规范和要求，改进国产药物生产工艺和质量标准，提升药品质量，促进国产药物进入国际主流市场。

在核心创新平台及能力建设方面：

充分依托新药专项已建的各类技术平台、国家重点实验室、国家企业技术中心等，以重大目标为导向，以重点任务为纽带，推动资源开放共享，建立多学科交叉、产学研深度融合的协同创新机制，强化技术创新平台的技术先进、开放服务、人才培养、辐射带动作用，在国家重大战略领域实现重点突破。

同时，重点提升新药创新成果转移转化能力，培育具备国际竞争能力的重大品种和大型骨干企业，促进医药产业转型发展。让创新成果更快更好地惠及百姓，造福人民。

我简要向大家介绍这些，谢谢。欢迎新闻媒体界的朋友们对我们的工作提出意见和建议。

主持人：谢谢秦司长的介绍。

接下来有请桑院士介绍新药专项“药物非临床安全性评价”有关情况。

桑国卫：女士们，先生们，各位新闻界的朋友们，谢谢大家。刚才新药专项办公室主任秦怀金司长已经对专项整体的进展以及“十三五”重点任务等部署情况向大家做了介绍，作为专项技术总师，我想从专项的技术、战略谋划角度，对非临床安全性评价平台的建设进展做一个简单的汇报。大家也许注意到我们讲的是非临床安全性评价，就是指药品进入临床试验以前的安全性评价，临床前的安评试验如果没完成是不能进入人体试验的。众所周知，药品安全事关百姓的生命与健康，在全世界都有过惨痛的教训，例如上世纪60年代，因为因为沙利度胺在孕妇引起上千余例没有四肢的婴儿海豹畸形，国内也曾经发生过甲氨喋呤、鱼腥草注射液等严重的药害事件，为此各国政府、药品监管部门都极为关注新药研发的安全性问题。新药研发涉及各个学科，环节多，周期长，创新活动复杂，从靶标确定到产品开发上市的全链条研发过程中，药物非临床安全评价（GLP）是新药研发必要阶段中极其重要的一环。

2008年新药创制重大专项启动实施以来，紧密围绕构建国家药物创新技术体系目标，重点部署支持了一批GLP平台和相关的核心关键技术攻关。在专项支持下，GLP平台核心实验室的面积在原有6万平方米的基础上，新增15万余平米，增长幅度约230%；新增仪器设备3000余台（套），价值近3.6亿元；平台管理更加规范，评价技术能力越来越全面，水平已跻身于国际先进行列，为我国新药研发和公众用药安全提供了重要的保障。重点体现在以下四个方面：

一是新药临床前安全评价工作与国际接轨。GLP平台的法规依从性进一步提高，平台管理水平获得国际认可。11个平台通过了国际实验动物评估和认可委员会（AAALAC）认证，4个平台接受并通过了美国FDA的GLP检查，5个平台通过了经济合作与发展组织（OECD）成员国正式GLP检查，3个平台通过美国病理学家协会（CAP）认证，9个平台按照国际标准建立了实验室数据采集与管理的IS/IT系统、Provantis GLP Tox软件和LIMS系统。

二是核心关键技术达到国际先进水平。各个平台瞄准国际新方法技术发展的前沿，进一步完善药物非临床安全性评价技术体系，并突破了以免疫毒性评价、生物分布研究、组织交叉反应研究等为代表的系列关键核心技术，建成了全球第四家能够开展食蟹猴发育和生殖毒性评价的实验室，为开展新型药物安全性评价提供了重要技术保障。我们国家刚刚建成了WHO在发展中国家的第一家生物制品和疫苗的检定研究中心，为发展新型药物安全性评价提供了重要的技术保障，专项实施期间，参与制定了国家技术标准9项，行业标准1项，平台核心关键技术共获得国家及省部级等科学技术奖项43项，其中，中药安全性关键技术研究于2013年获国家科技进步一等奖。我们还派专家出席了国际的研讨，参与标准制定。

三是有力支撑我国新药研发，保证公众用药安全。依托建立的GLP平台，为国内外药物研发企业提供规范的技术服务。累计开展3500余个药物的非临床安全性评价研究，其中I类创新药物1400余个，为我国具有自主知识产权的创新药物的研发提供了重要保障。此外8个GLP平台帮助我国医药企业提交境外新药IND申报300余个，大大加快了国内新药进入国际主流市场的步伐。中国医学科学院医学生物学研究所研发出全球第一个手足口病疫苗EV71已经上市,得到了WHO高度的评价。利培酮缓释微球制剂获准在美国申请NDA，青蒿琥酯通过WHO认证国外使用，累计救治1500万疟疾患者。

四是人才队伍与管理水平不断提升，规范和推动生物医药行业快速发展。GLP平台专职从业人员数量由“十五”末的600余名增至2100余名，增加了252%；健全GLP从业人员资格评价体系，培养了药物非临床安全性评价领域学科带头人42人，国家新药评审专家40人，国家GLP检查员34人，为指导和推动行业发展提供了重要的人才保障。

在新药专项支持的GLP平台的带动下，全国各地先后建立了一大批运营规范和独具特色的GLP实验室，目前我国已有63家GLP实验室通过了CFDA认证，这些蓬勃发展的GLP实验室在我国新药研发产业链中发挥着越来越重要的作用。部分GLP平台除了开展药品的安全性评价研究外，还将GLP平台技术拓展到了农药、动物食品、兽药和环境毒物等领域的安全性研究，带动和促进了其他行业的规范发展。

“十三五”期间，新药专项将继续围绕出新药、保安全的战略需求，针对当前国内药物毒理学我们还存在的薄弱环节，制定一系列引导政策，进一步量化考评体系，全面提升我国GLP平台的创新能力和国际竞争力，使其充分发挥对新药研发创新链的引领式服务，为保障用药安全和我国创新药物进入国际第一梯队而做出我们最大的努力。

非常感谢大家对国家重大新药创制专项的关注和支持，谢谢大家。

主持人：谢谢桑院士介绍。

下面进入提问环节。

新华社：新药安全性应该说全社会都高度关注，作为新药研发特别重要的环节，我国药物的非临床安全性评价平台取得了一些突破性的进展，我们非常关心“十三五”期间在这方面会有哪些拓展和提升，不仅仅局限于药物方面。GLP平台建设对我国应急防控体系发挥了哪些作用。

桑国卫： 关于第一个问题：新药的研发要满足三个要求：安全、有效和满足临床急需。现在我们的目标是围绕习近平总书记的要求，以创新作为我们最重要的动力，使我国家的创新药物在满足人民用药需求的前提下，进一步成功进入国际主流市场，这是重大新药创制专项“十三五”的重点任务之一。目前，我们研发成功了世界首个手足口病疫苗EV71、Sabin株脊灰灭活疫苗，治疗湿性年龄相关性黄斑变性的康柏西普也已经得到美国FDA许可直接开展了三期临床试验。取得成绩的同时我们也应该看到，药品一定要绝对保证安全有效，要落实党中央、国务院提出的用“最严谨的标准、最严格的监管、最严厉的处罚、最严肃的问责，确保广大人民群众饮食用药安全”，这是国家食品药品监管总局需要落实的重中之重任务，也是国家卫生计生委的工作重点，是“十三五”期间新药专项要扎实推进的重点任务。

关于第二个问题：目前我国包括全球最大的应急事件就是传染病的流行，包括去年的埃博拉在内的诸多传染性疾病的大流行，因此，针对此类事件最重要的是针对性的疫苗研发工作。

目前专项支持的军事医学科学院团队在炭疽、鼠疫、尤其是埃博拉疫苗的研究中取得重大成果。所研制的疫苗均作为国家应急储备疫苗，在国际上也有了重要地位，而这一切离不开GLP的及时评价。

据我所知，上述三个疫苗的研制过程中，有三家（中国食品药品检定研究院安全评价研究所、中国科学院上海药物研究所药物安全评价研究中心和北京昭衍新药研究中心股份有限公司）新药专项支持的GLP平台参与了疫苗的评价工作，而且在应急疫苗的研发过程中发挥了更快、国际上更加领先的作用。

健康报：最近国务院刚刚发布了《“十三五”国家药品安全规划》，把药品一致性评价放在非常重要的地位，能不能介绍一下GLP平台对于药品一致性评价方面起到了哪些作用。您刚才提到药害事件的发生给公众安全造成很大的危害，能不能结合具体的案例，阐述GLP平台在处置此类事件中发挥了非常关键的作用？

桑国卫：这两个问题都有专家在现场，李波院长可以回答你的第一个问题，任进教授是专门研究肾脏毒性的，可以回答你的第二个问题。我简单讲一个故事，在欧洲有一段时间出现了马兜铃酸肾病，机制不清楚，主要表现在人的肾脏功能出现异常，最后研究发现跟中药有关。有一类马兜铃和马兜铃族的植物，里面含有马兜铃酸；欧洲的羊吃了它的果实，人食用羊之后，出现了非常严重广泛的原因不明的马兜铃酸肾病。再举个例子，鱼腥草注射液引起了严重的过敏性不良反应，研究发现并不是鱼腥草本身引起的毒性，而是注射液中的助溶剂吐温-80引起了严重的过敏反应；美国上市的抗肿瘤药物“多西酯三醇”也会引起严重的过敏反应，但临床使用中发现，先使用一周的糖皮质激素，把体内的过敏反应抑制下去，之后使用多西酯三醇就可以避免过敏反应的发生，这个情况的发现跟鱼腥草的结论是一样的，在GLP平台上就可以解决这些问题。

李波：一致性评价工作是目前大家的关注热点，一致性评价的目的就是要使国内上市的仿制药在质量和疗效上与原研药保持一致，在临床上与原研药可以相互替代，满足公众对高质量仿制药的需求；同时降低药品费用的总支出，淘汰落后的产能，提高国产仿制药在国际上的竞争力。2015年8月国务院的第44号文要求开展一致性评价工作， 2016年的5月国务院办公厅再次发8号文要求推进这个工作，2016年的8月份习总书记在全国卫生和健康大会上再次明确要求加快推进仿制药一致性评价工作，同时要求国有企业带头，为此《“健康中国2030”规划纲要》和《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》，《“十三五”国家药品安全规划》都对仿制药一致性评价工作提出了明确的要求，这是一项从上到下都很重视的工作。

目前已经通过新版GLP认证的国内5000多家制药企业，除了研发实力比较强的大企业以外，大部分企业完成这个工作都需要平台支撑，重大专项支撑的平台利用技术储备对此项工作进行技术支撑；另外，重大新药专项也为新药一致性评价工作设立了专项，主要目的就是支持和推进这项工作。平台的优势在于两个方面，一是为新药仿制药一致性评价工作里需要的关键技术、出现的问题保驾护航；二是在国内重大的科研院所和专项支持的平台以及企业间搭建桥梁，加快推进一致性评价工作。

任进：临床前安全评价平台不但承担着国家创新药物的安全性评价的重要职责，同时也承担着由于药物引起的或者可能引起的毒性作用及其毒性机制进行深入研究的重要职责。

马兜铃酸肾病也称为关木通毒性肾病，是由于关木通及相关药物所造成的一类疾病。平台对于含有关木通的成分中药进行了一系列的研究，同时也对于它所引起肾病的毒性机制进行了深入的探索，发现马兜铃酸所导致的肾病与不同产地的植物有着密切关系，与不同的用药人群、使用的剂量和时间也有密切关系；在国际上发表了一系列文章对该项研究成果进行了介绍，同时对如何预防像马兜铃酸这类中药引起的肾病和毒性提出了临床干预的依据。

科技日报：刚才您介绍新药专项实施以来，我国新药研发取得了很多瞩目的成果，未来随着疾病谱的变化，新药研发的趋势或者重点会不会发生变化，具体是怎样的？这种趋势下我国跟国际相比处于什么样的程度，应该如何推广？

桑国卫：这个问题很难回答。问题的关键其实也点到了我们的要害，新药专项也罢，生物医药产业也罢，正在经历以仿制为主到创仿结合的过程。创新药的关键在于创新，包括新的靶点，新的结构，新的作用机制；也包括疾病谱的改变所导致的药物研究的创新。仿制药的关键正如李波院长讲的，要严格的做好一致性评价工作，任务虽然艰巨，但我们有充分的信心，也有这个担当。安全用药、满足临床需求是专项的目标，要求我们在创新药物和仿制药物方向投入更多，尤其需要通过严格的一致性评价获得高质量的仿制药，但也需要一定的时间。

中国是典型的发展中国家，因此面临的主要是发展中国家的疾病。现阶段经济的快速发展，人民群众生活质量的提高，引起疾病谱的变化，特别是像高血压、高血糖、肿瘤等等慢性非传染性的疾病的发病率愈发增高；导致死亡率和医疗费用的增加。新药专项的研发布局也会根据临床需求进行调整。

中国妇女报：“十三五”期间专项将重点聚焦重大品种的研发，现在高龄孕妇越来越多，有没有可能会增加孕妇和儿童药品的研发，儿童用药很难满足临床需求。

桑国卫：这个提问其实是两个问题，一个是高龄孕妇群体的用药，一个是儿科的用药。

原来我负责过计划生育工作，其中一个很重要的问题就是要解决高龄产妇遇到的诸多问题：包括怀孕过程中可能并发的高血压、高血糖等问题，而且在围产期的不同时间段用药，都跟正常人不完全一样，这是产科非常关注的一个方面。

第二个问题更重要，我们面临的挑战也更大，就是儿童用药。儿童用药的问题全球都没有很好地解决，主要有两个方面原因：一是儿童可用的药本来就不多；二是儿童药物的适用剂型不够，导致现在经常将药片掰开后给儿童使用，这是不符合科学的。有些疾病只在儿童群体中发生，针对此类疾病的药物研究更需加强。因此，新药专项已将儿童用药列为支持重点方向之一，专门研发适用于儿童的剂型和儿童类疾病药物。

主持人：由于时间关系今天的新闻发布会到此结束，会后还可以跟各位专家一起交流，再次谢谢桑院士，秦司长，还有各位专家以及新闻界的朋友们，谢谢大家。