近日,位于瑞典斯德哥尔摩的BioArctic公司宣布,与美国制药公司艾伯维(AbbVie)签署了战略合作协议,双方将共同开发BioArctic拥有的一系列针对帕金森病的α-synuclein抗体。
BioArctic是由欧洲最著名的医学院之一瑞典卡罗琳学院创立的卡罗琳发展基金旗下的新创公司之一。BioArctic拥有自己独特的抗体开发平台,致力于使用免疫疗法治疗神经退行性疾病。这次合作也是BioArctic与日本卫材株式会社合作开发针对阿尔茨海默病的抗体以外,找到的又一个重量级的合作伙伴。
许多神经退行性疾病的共同点是由于神经元内的蛋白质发生错误折叠并形成聚合物。早期的蛋白聚合物对神经细胞具有很大的毒性并且是可溶的,它们可以通过神经元之间的连接而在脑内扩散。随着聚合物的增多,会形成不可溶的纤维状蛋白沉积,导致神经元的死亡,破坏脑组织,从而使患者出现各种症状。
每种神经退行性疾病都有其特征性的因错误折叠而聚集的蛋白,阿尔茨海默病中是β淀粉样蛋白和Tau蛋白,帕金森病中是α-synuclein蛋白,肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS,又称渐冻人症)中是超氧化物歧化酶(SOD1),亨廷顿舞蹈症中是亨廷顿蛋白(huntingtin),克-雅氏症(疯牛病)中是朊病毒蛋白。其中最为常见的应属阿尔茨海默病,这种影响患者记忆和学习能力的疾病目前在全球有2-3千万名患者,其次是影响患者运动功能的帕金森病,全球大约有一千万名患者。
在这些疾病中导致这些蛋白发生错误折叠并聚集的原因并不十分清楚,因此目前也无法治愈这些疾病。不过,免疫疗法有望适用于所有蛋白质折叠疾病——通过特异性识别错误折叠蛋白的抗体,引导人体内的免疫系统对这些蛋白展开攻击,从而将其清除出脑组织,以恢复大脑的正常功能。
BioArctic公司拥有自己独特的抗体开发平台,专门针对的是还没有形成纤维状沉积之前的蛋白质寡聚物和多聚物,这些可溶性的聚合物毒性最大,并且可以在脑内扩散,因此是理想的免疫系统攻击目标。通过这个平台找到的第一个候选药物BAN2401,已经与卫材合作研发了近十年,目前由卫材和百健(Biogen)进行在阿尔茨海默病中的2期临床试验。而此次与艾伯维的合作,将共同寻找和开发用于帕金森病的结合α-synuclein的抗体。
BioArctic首席执行官Gunillar Osswald说:“艾伯维对于帕金森病非常专注,我对于艾伯维选择和BioArctic合作感到骄傲。我希望我们之间的成功合作将会给众多帕金森病患者带来能够改变疾病进程的新药。”
艾伯维目前旗下有一款治疗帕金森病的药物Duopa,它是一个由便携输液泵给药的混合卡比多巴和左旋多巴的长效缓释剂型。我们希望艾伯维通过与BioArctic的合作,以及对于帕金森病研发的持续投入,能够为广大帕金森病患者带来更有效的新药。
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