2016 年 4 月 11 日 FDA 批准 Venclexta 用于既往接受过治疗的 17P- 慢性淋巴细胞白血病（CLL），Venclexta 是 FDA 首个批准靶向 BCl-2 蛋白的药物，BCL-2 有促进癌细胞生长作用，在许多 CLL 中都有过度表达。

根据美国国家癌症中心的统计，CLL 是成人白血病最常见的类型，每年约有 15,000 新诊断病例，CLL 的特点是异常淋巴细胞进展性累积， 17P-CLL 约占未经治疗 CLL 的 10%，复发 CLL 的 20%，17P- 造成抑癌基因的缺失，是最难治疗的一类 CLL。

在一项单臂临床试验中纳入 106 例患者，均为 17P- 并至少接受过一次其它治疗的 CLL，患者每天口服 Venclexta，初始剂量 20 mg，经 5 周后增至 400 mg，结果显示 80% 患者完全缓解或部分缓解。

常见副作用包括白细胞减少、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板减少和疲劳。严重并发症包括肺炎、粒细胞减少性发热、自身免疫性溶血性贫血、肿瘤溶解综合征导致的代谢异常。患者使用 Venclexta 期间不应使用减毒活疫苗。

Venclexta 卓越的疗效和通常可控的副反应，促使 FDA 加速其审批上市，并获称「孤儿药品」。17P-CLL 是一类缺乏有效治疗的 CLL，Venclexta 的出现意味着 17P-CLL 患者拥有了一个新的有效的靶向药物，而且某些非 17P-CLL 经以往治疗疗效不佳者，Venclexta 可能也有治疗作用。

关于 Venetoclax：

Venetoclax 是一种 B 细胞淋巴瘤因子 -2（BCL-2）抑制剂，而 BCL-2 蛋白代表着血液癌症治疗的一个新靶标。Venetoclax 有望帮助恢复让白血病细胞自我毁灭的自然过程，代表着预后极差且治疗选择十分有限的 17p 删除突变 CLL 患者群体一种新的治疗方式。